□四川日报全媒体记者 兰珍 吴枫摘要:3月末,记者来到成都优赛诺生物科技有限公司生产车间,看到一条产线已建成投用,如果满产,异体通用型T细胞注射液能实现年产1万人份的产能。“我们正全力推进异体通用型细胞治疗药物的研发。”公司公共事务负责人姚喆说。
近日,2024年度“中国科学十大进展”发布,“异体CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病”位列其中。在四川,就有一家企业正在进行该项研究,并取得阶段性成效。
3月末,记者来到成都优赛诺生物科技有限公司生产车间,看到一条产线已建成投用,如果满产,异体通用型T细胞注射液能实现年产1万人份的产能。“我们正全力推进异体通用型细胞治疗药物的研发。”公司公共事务负责人姚喆说。
CAR-T是近年来兴起的细胞治疗手段。简单来说,这种创新的免疫疗法,首先提取人体血液中的T细胞,经过一系列基因编辑改造,让T细胞具备对病变细胞(如癌细胞)的识别和攻击力。然后,将勇猛的“细胞战士”输入患者体内,从而实现治疗疾病的目的。
目前,全球有 11 款自体型CAR-T细胞治疗药物上市,但价格达百万元级。因此,开发性价比更高的异体通用型细胞治疗产品,成为行业发展趋势之一。
今年1月11日,优赛诺自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体(CAR)异体通用型T细胞注射液,通过了美国食品药品监督管理局(FDA)关于新药临床试验(IND)的申请。这是国内首款通过FDA IND申请的脐带血异体通用型CAR-T产品。
作为成都天府国际生物城“土生土长”的企业,优赛诺近年来的发展可谓突飞猛进。
从创始人邹强带着科研成果走进生物城创建优赛诺,公司人员从初创的10余人到如今超60人,从早期孵化实验室到建设上万平方米的生产运营基地,仅用了4年时间。
为何能实现“拔节”成长?在姚喆看来,一方面,打铁必须自身硬。从2016年开始,全球已有超过10个异体通用型CAR-T品种进入正式临床试验,但尚未有一款产品上市,显示了这条赛道较高的技术门槛。优赛诺是以冷冻脐带血为原料制备异体通用型CAR-T药物的企业。“我们的技术,实现了脐带血T细胞的高效基因编辑和体外规模化扩增,并在临床研究中,观察到了良好的疗效和安全性。”姚喆解释,“未来商业化后,有望将此类药物的价格降至20万元左右。”
另一方面,“也离不开园区产业培育和服务体系的强力辅助。”姚喆回忆,研发初期,生物城提供的共享实验室和中试平台,大幅减少了企业投入;从资金到人才、场地,全链条全周期的孵化培育体系,更是助力企业高速发展。
目前,优赛诺已规划布局了4条产线,有望在不久后进入临床,未来几年将提交国内上市注册申请。
对于创新药企来说,新药研发很“烧钱”,但姚喆表示,很欣喜地看到国家和省级层面都组建了大规模的创业投资引导基金,投早、投小、投长期的主旨无疑给创新药产业注入一剂“强心针”,“希望基金能加速落地,推动‘四川造’免疫细胞治疗产业持续发展。”
来源:新浪财经