苏州2025年3月19日 /美通社/ -- 锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得美国食品药品监督管理局（简称：FDA）孤儿药资格认定（Orphan

fda 基因 孤儿药 art001 fda孤儿药 2025-03-19 08:16  3

苏州2024年12月2日 /美通社/ -- 锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑药物ART001，在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的IIT人体临床研究中，所有受试者均已完成至少48周随访，结果

临床 iit art001 2024-12-02 08:16  11