竺晓凡

多方托举让儿童拥有更多用药选择

事实上，儿童人群罕见病用药的缺乏，与罕见病药物研发面临的诸多困境直接相关。中国医学科学院血液病医院主任医师、儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家竺晓凡介绍，基础研究薄弱、企业研发动力不足、临床试验患儿招募困难等，是我国儿童罕见病用药研发存在的瓶颈。