潜在“best-in-class”疗法达所有试验目标，将寻求FDA加速批准 Wave Life Sciences公司今日宣布，在研寡核苷酸疗法WVE‑N531，在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床试验FORWARD‑53中获得积极数据。FORWARD‑53试验达到所有预设目标。在患者功能改善方面，与自然病史对照相比，接受WVE‑ 试验 fda dmd ttr 肌萎缩蛋白 2025-03-27 07:31 1