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潜在重磅!“First-in-class”疗法获FDA批准

今日,赛诺菲(Sanofi)和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia(fitusiran)获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产,有望成为一种革命性的预防手段,造福所有血友病患者。为了将治疗性的分子高效递送到肝脏内,该疗法

偶联 fda sirna 药明康德 galnac 2025-03-29 07:32  2