不再需要移植——新型基因疗法直接靶向造血干细胞
意大利米兰圣拉斐尔-特莱松基因治疗研究所（SR-Tiget）的科学家团队发现，在出生后不久的某个特定时期，可以通过直接在体内进行基因治疗有效地靶向循环血液干细胞。这项研究发表在《自然》杂志上，为无需干细胞移植或化疗即可治疗某些遗传性血液疾病开辟了新的可能性。
靶向造血干细胞
新型基因疗法直接靶向造血干细胞 不再需要移植
研究人员发现了允许基因转移到循环血液干细胞的早期出生后窗口，从而推动了遗传疾病潜在治疗方法的开发。意大利米兰圣拉斐尔-特莱松基因治疗研究所（SR-Tiget）的科学家团队发现，在出生后不久的某个特定时期，可以通过直接在体内进行基因治疗有效地靶向循环血液干细胞。