“迷雾追凶”——带你了解NF1合并烟雾病、癫痫诊治全攻略
I型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传性疾病，全球患病率约为1/3000-1/2500[1]。患者多幼年起病，临床表现多样，典型表现为咖啡牛奶斑和多发性神经纤维瘤。除肿瘤外，NF1患者还可能出现一系列中枢神经系统异常，如癫痫、脑血管
nf1
盘点3则最新NF1相关丛状神经纤维瘤药物治疗病例
1型神经纤维瘤病 ( NF1) 是由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传性肿瘤性疾病，患者多幼年起病，临床表现多样，以咖啡牛奶斑和多发性神经纤维瘤为特征[1]。由于生长迅速、恶变风险高，丛状神经纤维瘤（PN）在NF1患者的治疗中受到众多关注。
【速递】全球首款，MEKi治疗成人NF1 PN的3期试验达终点
KOMET是全球最大的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，试验对象为有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 成人1型神经纤维瘤病 (NF1) 患者，其结果显示，口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib）)达到了其主要终点，
「速递」全球首款，MEKi治疗成人NF1 PN的3期试验达终点
KOMET是全球最大的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，试验对象为有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 成人1型神经纤维瘤病 (NF1) 患者，其结果显示，口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib）)达到了其主要终点，