肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”，是一种严重的神经退行性疾病，影响患者的运动神经元，导致肌肉逐渐萎缩和无力。相关研究显示，肉瘤融合基因（FUS）突变在家族性ALS的致病比例为5%，是中国患者中常见的突变基因类型。Jacifusen是一种靶向FUS p

柳叶刀 神经 渐冻症 神经损伤 反义 2025-05-27 19:25  3