Nature Genetics：刘如谦团队利用碱基编辑治疗亨廷顿病和弗里德赖希共济失调 三核苷酸重复（TNR）疾病是由基因组中扩增的三核苷酸重复序列引起的神经系统疾病，这些重复序列会以长度依赖的方式变得不稳定。CAG 重复序列存在于约三分之一的致病性 TNR 位点中，包括导致亨廷顿病（HD）的 赖希 弗里德 共济失调 碱基 赖希共济失调 2025-05-27 09:04 2