“坏胆固醇”直降33%，67%患者降幅超15%！siRNA疗法为高胆固醇血症治疗带来曙光 纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是严重危及生命的罕见遗传代谢性疾病，以血浆低密度脂蛋白胆固醇水平明显升高、皮肤和/或肌腱黄色瘤和早发动脉粥样硬化性心血管疾病快速进展为主要特征。未经治疗的HoFH患者通常于18岁前即发展为动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD） 患者 胆固醇 坏胆固醇 血症 胆固醇血症 2025-05-26 22:05 4