aav基因治疗

Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况

全世界约有 4.3 亿人患有致残性听力损失，需要康复治疗。在 2600 万先天性听力损失患者中，约 60% 的病例与遗传易感性有关。迄今为止，已有 200 多个基因被确认与遗传性听力损失有关。然而，目前尚无获批用于治疗遗传性听力损失的药物或生物疗法。