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首个国产自研戈谢病创新药如何“炼成”？

戈谢病（Gaucher disease，GD），是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的罕见常染色体隐性遗传代谢病，常于幼年发病。临床表现为不明原因的脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统症状等。

作为中国首个本土药企自主研发创新的罕见病药物，以及中国首个通过生物制品分段生产试点的创新生物药，戈芮宁从无到有的过程经历了一场极限时间挑战下的技术攻关之旅。

近日，药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，也是目前覆盖适应

“我们不是在乞求药物，而是在等待一个合理的解决方案。”在采访罕见病患者时，这样的声音反复响起。这也是由于，这个世界上存在一些疾病，它们不仅鲜为人知，甚至连大多数普通人都未曾耳闻，即便是医生，一生中也难得遇到几例，它们被统称为“罕见病”。

5月16日，北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）宣布，其全资子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局批准上市。戈芮宁是国内首个本土自主研发适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患

近日，北海康成（01228.HK）旗下罕见病药物注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获批在中国上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者，这是中国首款本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。