国内首个本土创新戈谢病酶替代疗法获批上市
近日，药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，也是目前覆盖适应
贮积症
医药企业业绩分化加剧 超三成双增中药板块显韧性 | 药闻快报
数据显示，近3成企业实现营收、净利润双增长，上海医药以707.6亿元营收领跑百亿军团，药明康德净利润首破30亿元大关。
被“糖”困住的少年：一位黏多糖贮积症I型患者的八年抗争
中安在线、中安新闻客户端讯5月21日，在安徽省儿童医院儿童内分泌代谢科的病房里，14岁的小宇（化名）正安静地接受第7次酶替代治疗。监护仪上平稳的波形，记录着这个少年与黏多糖贮积症Ⅰ型（MPSⅠ）长达八年的抗争历程。