friedreich共济失调

解决Friedreich共济失调神经和心脏表现！基因疗法IND申请获批

Solid生物科学公司昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准基因疗法SGT-212治疗Friedreich共济失调的新药临床研究(IND)申请。这是针对Friedreich共济失调的中枢神经系统和心脏表现的唯一一个全长共济蛋白替代基因疗法候选疗法。