Science | 内质网自噬和泛素-蛋白酶体途径缓解因隐蔽剪接导致的蛋白毒性
在真核细胞中,许多前体mRNA (pre-mRNA) 会发生剪接以生成不同的成熟mRNA,进而被翻译成结构和功能不同的蛋白质。色素性视网膜炎(RP) 是一种以光感受器变性和失明为特征的疾病,目前鉴定的RP致病基因已超100种,其中一类便与pre-mRNA的剪接
在真核细胞中,许多前体mRNA (pre-mRNA) 会发生剪接以生成不同的成熟mRNA,进而被翻译成结构和功能不同的蛋白质。色素性视网膜炎(RP) 是一种以光感受器变性和失明为特征的疾病,目前鉴定的RP致病基因已超100种,其中一类便与pre-mRNA的剪接
脯氨酰异构酶(Prolyl isomerase,Pin1)的过表达是肿瘤发生的重要驱动因素。目前,针对Pin1靶点的药物研究主要集中在共价抑制剂上,如KPT-6566和BJP-07-017-3等。